Se estima que, aproximadamente, se van a beneficiar al año, en España, unos 30 pacientes pediátricos de esta enfermedad neurodegenerativa

Nuevo tratamiento de terapia génica en España para los niños con Atrofia Muscular Espinal

Lunes, 20 Diciembre 2021 11:43

El Ministerio de Sanidad ha incluido en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) el nuevo tratamiento de terapia génica destinado al tratamiento de determinados tipos graves de la enfermedad denominada Atrofia Muscular Espinal (AME) para el tratamiento de pacientes con esta enfermedad tipo 1 y presintomáticos, tal como han informado desde la administración central.

Se estima que, aproximadamente, se van a beneficiar al año, en España, unos 30 pacientes pediátricos de esta enfermedad neurodegenerativa que afecta a las neuronas motoras del asta anterior de la médula espinal; un trastorno genético de carácter autosómico recesivo y se considera una enfermedad rara, representando la causa genética más frecuente de mortalidad infantil.

La fijación de precio de este medicamento fue acordada en la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) en la reunión celebrada el 28 de octubre de 2021 y se basa en un modelo de financiación mixto compuesto por un acuerdo de pago por resultados y un acuerdo de pago por volumen.

Este modelo de financiación, como han informado desde el Ministerio de Sanidad, aborda la incertidumbre clínica y financiera en aras al acceso de los pacientes al medicamento y a la sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud.

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Asimismo, como explican desde la administración central dirigida por Carolina Darias, se han consensuado unos criterios de elegibilidad que identifican a los pacientes en los que se espera, en base a la evidencia de los ensayos clínicos, beneficio clínico, es decir, tanto mejora en la calidad como en la esperanza de vida de los pacientes que lo reciban.

De esta forma, la financiación pública se hizo efectiva el pasado día 1 de diciembre y se medirán sus resultados a través del Sistema de Información de Valor Terapéutico de Medicamentos (VALTERMED), sistema de información corporativo del Sistema Nacional de Salud para la medición de los resultados en salud en la utilización de medicamentos.

De esta manera, el nuevo medicamento, conocido con el nombre de Zolgensma, que se administra por vía intravenosa en una única dosis, tiene como principio activo Onasemnogén abeparvovec. Se trata de un medicamento de terapia génica que con su administración consigue aumentar los niveles de expresión de la proteína SMN en las motoneuronas, lo que supone un nuevo abordaje de la causa de esta enfermedad monogénica, explican desde el Ministerio de Sanidad.

Así pues, Onasemnogén abeparvovec es el primer medicamento de terapia génica incluido en la prestación farmacéutica para el tratamiento de pacientes con Atrofia Muscular Espinal tipo 1 y presintomáticos. Se trata del segundo medicamento para el tratamiento de pacientes con Atrofia Muscular Espinal, tras la inclusión del medicamento, cuyo principio activo es nusinersen, el pasado mes de marzo de 2018.

El tratamiento debe ser iniciado y administrado en centros sanitarios y supervisado por un médico con experiencia en el manejo de pacientes con Atrofia Muscular Espinal. Con la financiación de este nuevo medicamento de terapia génica, España se sitúa entre los países de la Unión Europea con mayor número de medicamentos de terapias avanzadas financiados por los sistemas sanitarios públicos.


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